科技 2023-12-13 06:52

12月8日,美国食品和药物管理局批准了首例涉及CRISPR基因编辑的治疗方法。Casgevy疗法治疗镰状细胞病,这是一种遗传性血液疾病。国家人类基因组研究所代理副所长旺斯·博纳姆说:“这是一个重要的里程碑。”

由于潜在的未知后果,许多人对CRISPR基因编辑持怀疑态度。幸运的是,瑞士的Crispr治疗公司和波士顿的Vertex制药公司用Casgevy证明了它的救命功效。美国最近批准了它,所以我们更有可能在未来看到更多的基因编辑治疗。

本文将详细介绍美国批准的首个CRISPR药物。稍后,我将解释CRISPR及其潜在的好处和风险。

CRISPR药物是如何工作的?

Casgevy使用CRISPR基因编辑技术修改患者的细胞,使其提供健康的血红蛋白。《连线》杂志称,后者是一种携带氧气通过身体的蛋白质。

该系统由两部分组成:切割遗传物质的蛋白质和指导前者切割位置的分子。专家们首先从病人的骨髓中提取干细胞。

他们对细胞进行编辑,在BCL11A基因上做一个切割,以触发胎儿血红蛋白的产生。它补偿了异常的成人血红蛋白。

然后,专家们将编辑过的细胞放回患者的血液中。《连线》杂志说,45名患者在临床试验中接受了Casgevy,然后研究人员对31名患者进行了两年的随访。

他们发现,29名患者在使用CRISPR药物一年后没有出现疼痛危机。在此之前,治疗镰状细胞病的唯一方法是接受近亲供体的干细胞移植。

它只对少数人开放。此外,移植可能会带来致命的风险,而且并不总是有效。然而,第一批商业Casgevy患者可能要到2024年初才能得到治疗。

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在细胞准备输注之前,收集患者细胞、编辑细胞并进行质量控制需要数周时间。CRISPR Therapeutics公司总裁兼首席执行官Samarth Kulkarni说:

“治疗病人需要一点时间。但我们不想浪费任何时间,病人也不想浪费任何时间,因为他们已经等了一段时间了。”

费城儿童医院血液科主任亚历克西斯·汤普森说,这些新的基因疗法将极大地帮助患者。她说:“我现在可以和父母谈论他们的孩子被治愈的可能性。”

什么是CRISPR?

遗传学教育网站Your Genome表示,“这是一项独特的技术,使遗传学家和医学研究人员能够通过删除、添加或改变DNA序列的部分来编辑部分基因组。”下面是它的工作原理:

  1. Cas9酶跟随向导RNA分子进入细胞的特定DNA序列。
  2. 然后,它在两条DNA链上切开。
  3. 作为回应,细胞试图修复DNA。
  4. 科学家们利用这种修复机制来改变特定细胞的一个或多个基因。

集成DNA技术公司表示,CRISPR具有快速、灵活的设计,比其他基因编辑技术更具成本效益。它可以同时针对多个基因,并有许多应用,如农业和医学。

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另一方面,Automata研究实验室表示,用现代方法瞄准特定基因仍然具有挑战性。否则,CRISPR可能会引起意想不到的变化。

一些作物和基因目标可能没有显示出它们期望的基因变化。此外,其他人认为它可能会减少植物和动物的遗传变异。

因此,它们可能更容易受到病虫害的影响。法规也可能阻碍基因编辑研究及其应用。

结论

美国最近批准了一种独一无二的用于治疗镰状细胞病的CRISPR药物。它可以激活血红蛋白的产生来替代异常的血红蛋白。

Casgevy疗法可能会成为一种比现有疗法更安全的替代疗法。然而,我们必须等到2024年初才能看到它对现实生活的影响。

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